Termes utilisés dans les études cliniques = et éléments de statistiques

Pour analyser et critiquer les conclusions d’études cliniques, il est bien souvent nécessaire de connaître les termes utilisés dans les sections traitant de la méthode et des résultats obtenus. Une fois maîtrisés, c= es termes techniques permettront au lecteur de mieux positionner une ét= ude par rapport aux études semblables en termes de points forts, de poin= ts faibles et de résultats obtenus.&nb= sp; Voici donc une explication de quelques termes fréquemment rencontrés.

Intention de traiter (intentio= n to treat)

Les analyses menées en intention de traiter inclu= ent dans chacun des groupes tous les patients qui ont été randomisés ou assignés de quelconque façon à ce groupe sans tenir compte de l’observance au traitement, d’un &eac= ute;ventuel retrait de patients de l'étude ou d'éventuelles déviations au protocole. Par exemple, un patient qui devait recevoir le traitement actif d’une étude verra ses données et résultats comptabilis&eacut= e;s dans le groupe du traitement actif, qu’il ait ou non pris le médicament durant l’étude. Ce type d’analyse permet généralement une meilleure validité externe de l’étude. Une mei= lleure validité externe signifie des résultats plus facilement généralisables à la population chez qui nous voulons appliquer les résultats par la suite.

Par protocole (per protocol)

Les analyses par protocole son= t, à l’opposé des analyses en intention de traiter, des analyses où se retrouvent dans chacun des groupes seulement ceux qui= ont reçu le traitement auquel ils étaient assignés. Cela permet de démontrer l’efficacité réelle d’un traitement appliqu&eacut= e; correctement, mais les résultats sont plus difficilement généralisables à une population utilisant parfois le traitement de façon incorrecte.

Lumière sur les réductions du risque et le nombre nécessaire à traiter

Supposons un groupe sous traitement actif constitué de 100 patients et un groupe contrô= le, sous placebo, constitué également de 100 patients. Supposons également que 15 patients du groupe contrôle (placebo) soient décéd&eacu= te;s alors que seulement 10 patients du groupe avec traitement actif sont décédés.

Le risque relatif (RR, rela= tive risk, hazard ratio) entre deux groupes représente la proportion qu’a un groupe traité de diminuer (RR < 1) ou d’augme= nter (RR > 1) la survenue d’un événement par rapport au groupe contrôle. Dans l’exemple mentionné, le risque relatif du traitement actif ser= ait de 66,7 % (ou 0,667) car, toute proportion gardée, le groupe traité n’a eu que les deux tiers des événements observés dans le groupe contrôle (10 % vs 15 %).

La réduction du risq= ue relatif (RRR, relative risk reduction) est le complément du risq= ue relatif (1-RR). Ainsi, l’exemple mentionné nous donnera un RRR de 33,3 % (ou 0,333). Il est possible dR= 17;obtenir une augmentation du risque relatif (RR-1) lorsque le risque relatif est supérieur à 1.

La réduction du risq= ue absolu (RRA, absolute risk reduction) correspond à la différence absolue des événements entre les deux group= es, toute proportion gardée. Dans l’exemple utilisé jusqu’ici, alors qu’= il y avait 15 % des patients du groupe contrôle qui ont présenté l’événement, seulement 10 %= des patients traités ont présenté l’évé= ;nement. La réduction du risque abso= lue est donc de 5 % (15 % - 10 % =3D 5 %). Notez la grande différence = qui peut exister entre la RRA<= /st1:PersonName> et la RRR. Il est donc impo= rtant de toujours mentionner si une réduction du risque donnée est = en terme absolu ou relatif.

Le nombre nécessaire à traiter (NNT, number needed to treat) est une mesure d’utilité d’un traitement. Concrètement, cette valeur s’obtient en calculant l’inverse du RRA. Toujours dans l’exemple que = nous avons donné, le NNT serait de 20 (0,05^-1 =3D 20). Cela signifie qu’en implanta= nt le traitement donné à notre groupe sous traitement actif à une population comparable plutôt que de leur donner le traitement du groupe contrôle (le placebo dans notre cas), il sera théorique= ment nécessaire de traiter 20 patients pour qu’un patient de plus obtienne des bénéfices (il serait nécessaire de traite= r 20 patients pour qu’un patient de plus survive, car 17 des 20 patients survivraient théoriquement avec placebo et 18 des 20 patients survivraient théoriquement avec le traitement actif). Notez que lorsque le groupe sous traitement en investigation est plus à risque d’effets délétères (par exemple, risque de saignement) que le groupe contrôle, il est possible de calculer un nombre nécessaire pour nuire (NNH, number needed to harm). Ce NNH se calcule de la même façon que le NNT, et la RRA utilisée est alors la différence absolue des effets délétères entre les deux groupes.

Les termes mentionnés i= ci ne représentent qu’une partie des différents termes techniques pouvant être rencontrés lors de la lecture d’articles d’études cliniques. En cas d’interrogation sur d’autres termes non présentés dans les lignes précédentes, le lecteur est invité à consulter = les références qui suivent.

L’équipe du CIM

Décembre 2008

Références et liens utiles&nbs= p;:

AHRQ Effective Health Care Program – Glossary [en ligne] = http://effectivehealthcare.a= hrq.gov/tools.cfm?tooltype=3Dglossary (pa= ge consultée le 17 novembre 2008)

BMJ Clinical Evidence, section sur les outils de la médecine basée sur la preuve [en ligne] http://c= linicalevidence.bmj.com/ceweb/resources/tools.jsp (page consultée le 30 octobre 2008)

Site des sciences médicales de l’université de Oxford, section « The what-is methods download page » [en ligne] http://www.medicine.ox.ac.uk/bandolier/painres/download/whatis/wha= tis.html (page consultée le 30 octobre 2008)

Beaucage C, Bonnier Vigier Y. Épidémiologie appliquée. Une initiation à la lecture critique de la littérature en sciences de la santé. Montréal: Gaëtan Morin éditeur; 1996.